Administración de datos
El proceso de manipular los datos reunidos durante un estudio clínico. También se puede referir al departamento responsable de administrar la entrada de datos y la generación de una base de datos o de mantenimiento.
Administración de Drogas y Alimentos (FDA)
Pertenece al Departamento de Salud y Servicios Humanos. Se encarga del cumplimiento de la Ley de alimentos, fármacos y cosméticos y otras leyes de salud relacionadas. Otorga las aprobaciones IND, IDE, PMA y NDA
Asuntos Reglamentarios
En estudios clínicos, el departamento o función que es responsable de hacer cumplir las normas gubernamentales e interactúa con los organismos reguladores. Cada patrocinador de medicamentos cuenta con un Departamento de Asuntos Reglamentarios, que gestiona la totalidad del proceso de autorización del medicamento.
Bienestar
Sanidad física y mental del sujeto.
Biotecnología
Cualquier técnica que utilice organismos vivos o sustancias extraídas de organismos, sistemas biológicos o procesos para hacer o modificar un producto o proceso, para cambiar plantas o animales o para desarrollar microorganismos para usos específicos.
Buena práctica clínica (BPC)
Norma de calidad internacional tanto ética como científica para el diseño, realización, control, registro, auditoría, análisis y generación de informes de estudios. Su objetivo es que los datos informados sean creíbles y exactos, y que los derechos y la confidencialidad del sujeto estén protegidos.
Código de Nuremberg
En 1947, y como resultado de la experimentación médica realizada por los Nazis durante la Segunda Guerra Mundial, el tribunal militar de los EE.UU. en Nuremberg estableció un código de ética médica para los investigadores que llevan a cabo estudios clínicos. El código está diseñado para proteger la seguridad e integridad de los participantes de estudios.
Comité de ética
Grupo independiente de profesionales médicos y no médicos, responsables de verificar la integridad de un estudio y garantizar la seguridad, integridad y los derechos humanos de los participantes en el estudio.
Consejo de revisión institucional (CRI)
Grupo independiente de profesionales designados para revisar y aprobar el protocolo clínico, los formularios de consentimiento informado, los avisos del estudio y los folletos para pacientes con el fin de que el estudio sea seguro y eficaz para los participantes humanos. También es responsabilidad del CRI garantizar que el estudio cumpla las normas de la FDA.
Consentimiento informado
Confirmación voluntaria del deseo del paciente de participar en un estudio clínico, junto con la documentación correspondiente. Esta confirmación se solicita sólo una vez que se ha proporcionado información completa y objetiva acerca del estudio, incluida una explicación de los objetivos del estudio, los posibles beneficios, los riesgos e inconvenientes, terapias alternativas disponibles y los derechos y deberes del sujeto de acuerdo con la revisión actual de la Declaración de Helsinki.
Control
Revisión de un estudio clínico que garantiza que su realización, sus registros e informes sean de acuerdo con lo establecido en el protocolo clínico, en los procedimientos operativos estándar, en la BCP y en los requisitos reguladores.
Coordinador de investigación certificado (CCRC)
Coordinador de investigación clínica con >2 años de experiencia y con certificación obtenida después de aprobar el programa y el examen correspondientes.
Coordinador de investigación clínica (CRC)
Administrador del lugar del estudio clínico, cuyas tareas le delega el administrador. También se denomina coordinador de la investigación, del estudio o de atención de salud, administrador de datos, enfermera de investigación o enfermera de protocolo.
Criterios de exclusión
Se refiere a las características que impiden que un sujeto participe en un estudio clínico, según lo definido en el protocolo del estudio.
Criterios de inclusión
Lista de criterios que todos los sujetos del estudio deben cumplir.
Datos
Este término se define legalmente según la institución. Por lo general se refiere a información registrada, independientemente de la forma. La mayoría de las instituciones tiene la propiedad de los datos mientras los investigadores tienen acceso a ellos.
Datos de origen
Toda la información contenida en los registros originales y en las copias certificadas de los resultados, observaciones y otros aspectos necesarios para la reconstrucción y evaluación del estudio que está contenida en los documentos de fuente.
Datos demográficos
Se refieren a las características de los participantes del estudio, entre ellas el sexo, la edad, los antecedentes médicos familiares y otras características relevantes para el estudio en el que están inscritos.
Declaración de Helsinki
Serie de pautas adoptadas por la 18va Asamblea Médica Mundial en Helsinki, Finlandia, en 1964. La declaración aborda problemas éticos para médicos que realizan investigación biomédica que implique la participación de sujetos humanos. Sus recomendaciones incluyen los procedimientos necesarios para garantizar la seguridad de los sujetos en estudios clínicos, tales como el consentimiento informado y las revisiones por parte de un comité de ética.
Dispositivo
Instrumento, aparato, implemento, máquina, artefacto, implante, reactivo in vitro u otro artículo similar o relacionado, incluido cualquier componente, pieza o accesorio diseñado para su uso en el diagnóstico de una enfermedad, en su cura, tratamiento o prevención. Un dispositivo no necesariamente cumple el propósito para el cual se diseñó a través de la acción mecánica en el cuerpo y no depende de si se metaboliza para lograr su objetivo.
Doble ciego
Diseño de un estudio en el que ni el investigador ni el sujeto conocen los medicamentos (o el placebo) que está recibiendo el sujeto.
Documentación
Todo tipo de registro que describa o documente los métodos, la realización y los resultados del estudio, incluido cualquier evento adverso y las medidas tomadas.
Documentación de origen
Lugar en que se registró por primera vez la información, que incluye los documentos, datos y registros originales.
Dosis eficaz
Dosis de un agente de investigación que produce el resultado considerado como “eficaz”, según lo definido en el protocolo del estudio. Esto puede significar una cura de la enfermedad en cuestión o sólo el alivio de los síntomas.
Eficacia
Capacidad de un producto para producir efectos beneficiosos durante una enfermedad. La eficacia se mide evaluando los resultados clínicos y estadísticos de pruebas clínicas.
Engaño
Inducir a error intencionalmente o retener información acerca de la naturaleza del experimento.
Enmienda al protocolo
Cambios o aclaraciones realizadas por escrito al protocolo original.
Enmienda sobre protección de derechos estudiantiles (PPRA)
Norma del Departamento de Educación que establece que los padres o tutores legales deben inspeccionar los estudios, cuestionarios y materiales didácticos para escolares.
Equipo de investigación
Investigador, sub-investigador y coordinador de investigación clínica que participan en el estudio.
Estudio abierto
Estudio en el cual todas las partes (paciente, médico y coordinador del estudio) están informadas del medicamento y las dosis administradas. En un estudio abierto, no se dan placebos a ninguno de los participantes. Éstos a menudo se realizan en conjunto con estudios de fase I y II.
Estudio clínico
Cualquier investigación en sujetos humanos con el fin de determinar los efectos clínico-farmacológicos, farmacocinéticos y farmacodinámicos de otros tipos de un agente de investigación, o para identificar cualquier reacción adversa en un agente de investigación, para evaluar su seguridad y eficacia.
Estudio de fase I
Es la primera de cuatro fases en los estudios clínicos. Los estudios de fase I están diseñados para establecer los efectos de un nuevo medicamento en seres humanos. Con frecuencia, dichos estudios se realizan en poblaciones pequeñas de seres humanos saludables a fin de determinar específicamente la toxicidad, absorción, distribución y metabolismo de un medicamento.
Estudio de fase II
Luego del término satisfactorio de los estudios de fase I, se prueba la seguridad y eficacia de un medicamento en una población levemente mayor aquejada de la enfermedad o afección para la cual se desarrolló el medicamento.
Estudio de fase III
La tercera y última ronda de pruebas previas a la aprobación de un medicamento se realiza en poblaciones grandes de pacientes afectados. Los estudios de fase III a menudo prueban el nuevo medicamento en comparación con la terapia estándar que se utiliza actualmente para la enfermedad en cuestión. Los resultados de estos estudios generalmente proporcionan la información incluida en el encarte y etiqueta del envase.
Estudio de fase IV
Luego de la aprobación de un medicamento por parte de la FDA, se realizan estudios de fase IV a fin de comparar el medicamento con su competencia, de explorar poblaciones de pacientes adicionales o de profundizar los estudios sobre los eventos adversos.
Estudio de tipo ciego
Tipo de estudio clínico en el cual una o más partes desconocen los tratamientos asignados. En un estudio simple ciego, por lo general los sujetos desconocen los tratamientos asignados. En un estudio doble ciego, los sujetos y los investigadores desconocen los tratamientos asignados. Asimismo, en un estudio doble ciego, a veces los monitores y los analistas de datos también los desconocen. Los estudios de tipo ciego tienen la finalidad de impedir parcialidades involuntarias que puedan afectar los datos del sujeto cuando se conozcan los tratamientos asignados.
Estudio longitudinal
Estudio realizado durante un período largo.
Estudio pivotal
A menudo, estudio de fase III que presenta los datos que la FDA utiliza para decidir si autoriza el medicamento o no. Generalmente, un estudio pivotal será bien controlado, aleatorio, del tamaño adecuado y, cada vez que sea posible, doble ciego.
Evento adverso (EA)
Experiencia negativa, relacionada con un medicamento, a la que se enfrenta una persona durante un estudio clínico. Un EA puede incluir síntomas que no se hayan detectado anteriormente, o el aumento de una enfermedad preexistente. Cuando se ha determinado que un EA está relacionado con el producto de investigación, se lo considera una reacción adversa al medicamento.
Evento adverso grave (EAG)
Cualquier evento adverso (EA) que sea fatal, que amenace la vida, que produzca discapacidad permanente o que desencadene hospitalización, ya sea inicial o prolongada.
Exención para dispositivo objeto de investigación (IDE)
Exención a la Ley de alimentos, fármacos y cosméticos para estudiar dispositivos médicos objeto de investigación.
Farmacoeconomía
Estudio de la rentabilidad de los medicamentos en relación a otras terapias o medicamentos similares. Los estudios de farmacoeconomía comparan distintas opciones de tratamiento en términos de su costo, tanto financiero como para la calidad de vida. También se denomina “investigación de resultados”.
Folleto del investigador
Datos clínicos y no clínicos relevantes recopilados acerca del medicamento de investigación, del aspecto biológico o del dispositivo estudiado.
Fórmula
Mezcla de sustancias químicas o biológicas y excipientes utilizados para preparar las formas dosificadas.
Formulario 1572 de la FDA
Lista de compromisos y requisitos de la FDA para los investigadores que lleven a cabo estudios biológicos o de medicamentos. También se denomina declaración del investigador.
Formulario de consentimiento
Documento que explica toda la información relevante del estudio para ayudar al voluntario de éste a entender lo que puede esperar y lo que se le puede pedir en su participación en el estudio clínico. Dicho documento se le entrega al sujeto del estudio para que lo firme.
Formulario de reporte de caso (FRC)
Registro de información pertinente recopilada en cada sujeto durante el estudio clínico, según lo descrito en el protocolo del estudio.
Garantía
Permiso renovable otorgado por el gobierno federal a una institución o centro de investigación para realizar estudios clínicos.
Garantía de calidad
Sistemas y procedimientos diseñados para garantizar que un estudio se está realizando en conformidad con las pautas de la buena práctica clínica (BPC) y que los datos generados son exactos.
Garantía de proyecto múltiple
Autorización dada a una institución para recibir subvenciones múltiples para investigaciones con financiamiento federal durante un período específico. Establece que sobre la institución recae la responsabilidad por toda investigación en que participen seres humanos, y que la institución debe ser un CRI establecido.
Garantía de proyecto único
Autorización dada a una institución para recibir una subvención única en conformidad con las normas gubernamentales. Consulte "garantía".
Grupo de control
Grupo de sujetos del estudio que no recibieron tratamiento con el agente de investigación, con los cuales se compara a los que sí lo recibieron. Los sujetos del grupo de control pueden recibir una terapia diferente, un placebo o no recibir terapia.
IND para tratamiento
Método a través del cual la FDA permite que los pacientes gravemente enfermos sin alternativas terapéuticas aceptables accedan a medicamentos de investigación promisorios que aún se encuentren en desarrollo clínico. El medicamento debe decir “evidencia suficiente de seguridad y efectividad”. En décadas recientes, muchos pacientes con SIDA han podido acceder a terapias no autorizadas a través de este programa.
Informe telefónico
Aviso por teléfono dado a la FDA sobre algún evento imprevisto asociado con el estudio clínico que resultó fatal o que amenaza la vida.
Informes de eventos adversos
Informes que el investigador entrega al patrocinador, al Consejo de revisión institucional (CRI) y a la Administración de Drogas y Alimentos (FDA, por sus siglas en inglés) acerca de todos los eventos graves y adversos, las lesiones y las muertes.
Informes de seguridad
Informe de la FDA que exige el investigador por cualquier experiencia grave o adversa inesperada.
Institución
Lugar en que se realiza la investigación. Sobre ella recae la responsabilidad final por el cumplimiento de las normas con respecto a sujetos humanos.
Institutos Nacionales de Salud (NIH)
Organismo del Departamento de Salud y Servicios Humanos (DHHS) que financia investigaciones y estudios en múltiples lugares a nivel nacional, además de realizar estudios.
Investigación
Investigación sistemática diseñada para desarrollar el conocimiento que se puede divulgar o contribuir a él. Incluye la investigación clínica.
Investigación clínica
Estudio sistemático diseñado para evaluar un producto (medicamento, dispositivo o sustancia biológica), valiéndose de sujetos humanos, para el tratamiento, la prevención o el diagnóstico de una enfermedad o afección, según lo determinen los beneficios del producto en relación con sus riesgos. Las investigaciones clínicas sólo se pueden realizar con la aprobación de la Administración de Drogas y Alimentos (FDA).
Investigación clínica
Estudio de un medicamento, sustancia biológica o dispositivo en sujetos humanos, con la intención de descubrir sus posibles efectos beneficiosos o para determinar su seguridad y eficacia. También se la denomina estudio clínico e investigación clínica. Tenga en cuenta que en este manual, este término se usa en su sentido limitado, como lo usa la FDA. Por esta razón, no incluye la totalidad de las investigaciones que se realizan en el entorno clínico (por ejemplo, investigación de servicios de salud).
Investigador
Profesional médico, con frecuencia un médico pero también puede ser una enfermera, farmacéutico u otro profesional de la salud, que dirige la administración o entrega de un medicamento de investigación. Un investigador principal es responsable por el estudio clínico general en su establecimiento.
Investigador clínico asociado (CRA)
Persona contratada por el patrocinador del estudio o por la organización de investigación por contrato para controlar un estudio clínico en todos los lugares participantes. Consulte también “monitor”.
Ley de derechos educativos de la familia y la confidencialidad (FERPA)
Cubre los derechos de los padres de niños en edad escolar en cuanto a la revisión, corrección y divulgación de registros educacionales.
Ley federal de alimentos, fármacos y cosméticos
Establece que sólo se pueden comercializar medicamentos, sustancias biológicas y dispositivos cuya seguridad y eficacia se haya comprobado.
Ley nacional sobre investigación
Ley creada por la National Commission for Protection of Human Subjects of Biomedical and Behavioral Research (Comisión nacional para la protección de sujetos humanos que participan en investigaciones sobre biomedicina y comportamiento) en 1974, que obliga a los consejos de revisión institucional a revisar los estudios y a la protección del sujeto mediante el consentimiento informado.
Materiales del estudio clínico
Suministros del estudio (es decir, artículos para los exámenes del estudio, suministros de laboratorio, formulario de reporte de caso) que el patrocinador del estudio le proporciona al investigador.
Medicamento
Según se define en la Ley federal de alimentos, fármacos y cosméticos, los medicamentos son “elementos (no alimentos) diseñados para usarse en el diagnóstico, la cura, el alivio, el tratamiento o la prevención de una enfermedad en el ser humano o en otros animales, o para afectar la estructura o cualquier función del cuerpo del ser humano o de otros animales”.
Medicamento genérico
Producto medicinal con el mismo ingrediente activo, pero no necesariamente los mismos ingredientes inactivos, que el medicamento de marca. Un medicamento genérico sólo se puede comercializar después de que la patente del medicamento original haya vencido.
Medicamento huérfano
Designación de la FDA para indicar una terapia desarrollada para tratar una enfermedad poco frecuente (una que afecte a una población de menos de 200,000 personas en los EE.UU.). Debido a los pocos incentivos financieros para las compañías farmacéuticas para desarrollar terapias para enfermedades que afecten a tan poca gente, el gobierno de los EE.UU. ofrece incentivos adicionales (como ventajas tributarias y exclusividad prolongada en el mercado) a las que desarrollen tales medicamentos.
Medicamentos de venta sin receta médica (OTC)
Medicamentos que se pueden comprar sin necesidad de una receta extendida por un médico.
Monitor
Persona contratada por el patrocinador o a la OIC, que revisa los registros del estudio a fin de determinar que un estudio se haya realizado de acuerdo con el protocolo. Entre los deberes de un monitor están ayudar a planificar e iniciar el estudio, y evaluar la manera en que se realiza. Los monitores trabajan con el coordinador de la investigación clínica en la verificación de todos los datos y documentación del estudio. Consulte también “CRA”.
Número de Asignación Aleatoria
Los participantes de un estudio a menudo se asignan a grupos, de tal manera que cada uno de ellos tiene igual probabilidad de ser asignado a cada grupo de tratamiento (o de control). Dado que la asignación aleatoria garantiza que no se utilizan criterios específicos para asignar pacientes a un grupo en particular, todos los grupos son igualmente comparables.
Oficina para la Protección de los Seres Humanos en la Investigación (OHRP)
Organismo gubernamental federal que emite garantías y supervisa el cumplimiento de las pautas reglamentarias por parte de las instituciones de investigación.
Organización de investigación por contrato (OIC)
Persona u organización (comercial, académica o de otro tipo) contratada por el patrocinador para que realice uno o más de los deberes y funciones del patrocinador relacionados con el estudio.
Paciente
Persona que busca atención médica.
Patrocinador
Persona, empresa, institución u organización que se responsabiliza por el inicio, gestión y financiamiento del estudio.
Período de selección
Tiempo permitido para seleccionar a todos los sujetos para un estudio.
Placebo
Sustancia inactiva diseñada para parecerse al medicamento que se está probando. Se utiliza como un control para descartar todo efectos psicológico en la prueba. Los estudios mejor diseñados incluyen un grupo de control que toma un placebo sin saber que es un placebo.
Procedimiento operativo estándar (POE)
Instrucciones escritas oficiales y detalladas para la gestión de estudios clínicos. Los POE garantizan que se lleven a cabo todas las funciones y actividades de un estudio clínico de forma constante y eficaz.
Producto farmacéutico
Forma dosificada terminada (por ejemplo, tableta, cápsula o solución) que contiene el ingrediente activo del medicamento, por lo general combinado con ingredientes inactivos.
Programa MedWatch
Programa de la FDA cuyo objetivo es controlar eventos adversos (EA) producidos por medicamentos comercializados en los EE.UU. A través del programa MedWatch, los profesionales de la salud pueden informar los EA en forma voluntaria a la FDA. Las compañías farmacéuticas tienen la obligación de informar todos los EA que detecten.
Protocolo
Plan detallado que establece los objetivos, el diseño y la metodología para un estudio clínico. Un protocolo de estudio debe contar con la aprobación de un CRI antes que el medicamento de investigación se administre a humanos.
Pruebas in vitro
Pruebas no clínicas realizadas en un ambiente artificial, como un tubo de ensayo o medio de cultivo.
Pruebas in vivo
Pruebas realizadas en animales vivos y sistemas humanos.
Pruebas preclínicas
Antes de probar un medicamento en seres humanos, se deben realizar estudios preclínicos in vitro y, con mayor frecuencia, in vivo en animales a fin de determinar que el medicamento sea seguro.
Reacción adversa al medicamento (RAM)
Reacción no deseada a medicamentos tomados en dosis que se usan normalmente en el ser humano para profilaxis, diagnóstico o terapia contra la enfermedad, o para la modificación del aspecto fisiológico. En estudios clínicos, una RAM incluye cualquier lesión por sobredosis, abuso o dependencia de medicamentos, o interacciones no deseadas con otros productos medicinales.
Reacción adversa inesperada al medicamento
Reacción que no es coherente en naturaleza o gravedad con la aplicación del estudio.
Registros de responsabilidad por el medicamento o dispositivo (DAR)
Documentación necesaria para la responsabilidad por el material, la cantidad que se usó, lo que sobró y la fecha en que se desechó.
Regla común
Acuerdo de 1991 para que todas las investigaciones con patrocinio federal se rigieran por un mismo reglamento.
Relación riesgo-beneficio
Riesgo para un sujeto en comparación con los posibles beneficios. También se denomina “análisis de riesgo-beneficio”.
Retiro de la postulación
Carta del investigador o patrocinador a la FDA en que solicita el retiro de la postulación si no se prevé trabajo adicional.
Selección
Acto de inscribir sujetos con el criterio de inclusión correcto.
Solicitud de autorización para nuevo medicamento (NDA)
Recopilación de toda la información no clínica, clínica, farmacológica, farmacocinética y de estabilidad necesaria acerca del medicamento que posee la FDA con el fin de autorizar la comercialización del medicamento en los EE.UU.
Solicitud de autorización para nuevo medicamento objeto de investigación (IND)
Petición a través de la cual el patrocinador de un medicamento solicita a la FDA que permita la realización de pruebas de su producto farmacéutico en seres humanos.
Sub-investigador
Ayuda a diseñar y a realizar la investigación en el lugar de estudio.
Sujeto humano
Paciente o persona saludable que participa en un estudio de investigación. Persona viva acerca de la cual un investigador obtiene información o datos privados, a través de intervención o interacción.
Sujeto o sujeto del estudio
Participante en un estudio. Consulte “sujeto humano”.
Sujetos vulnerables
Grupo o persona que no puede dar un consentimiento informado debido a una autonomía limitada (como niños, enfermos mentales y reos). Además, se refiere a los sujetos que pueden haber sido excesivamente influenciados para participar (como estudiantes, subordinados y pacientes).
Sustancia biológica
Virus, suero terapéutico, toxina, antitoxina, vacuna, sangre, componente de la sangre o producto derivado de ella, producto alergénico o análogo aplicable a la prevención, tratamiento o cura de enfermedades o lesiones en el ser humano.
Tratamiento habitual
Tratamiento o intervención actualmente aceptado y que se considera eficaz en el tratamiento de una enfermedad o afección específica.
Utilización no indicada
Uso no autorizado de un medicamento con fines que no son los aprobados por la FDA.
