Introducción

Antes de que una empresa farmacéutica pueda hacer pruebas en seres humanos, debe llevar a cabo amplias investigaciones preclínicas y de laboratorio. Esta investigación por lo general implica años de experimentos en células animales y humanas. Los compuestos también se prueban ampliamente en animales. Si esta etapa de las pruebas es exitosa, la empresa farmacéutica entrega estos datos a la Administración de Drogas y Alimentos (FDA, por sus siglas en inglés), solicitándole su aprobación para empezar a hacer pruebas en seres humanos. A esto se lo llama solicitud de autorización para nuevo medicamento objeto de investigación (IND, por sus siglas en inglés).

¿Cómo se prueban los medicamentos experimentales en seres humanos?

Las pruebas clínicas de medicamentos experimentales normalmente se realizan en tres fases, en cada una de las cuales participa un mayor número de personas. Una vez que la FDA otorga la autorización para nuevo medicamento (NDA, por sus siglas en inglés), las empresas farmacéuticas también realizan estudios post marketing o de fase tres o fase cuatro tardía.

Estudio de fase uno:

Los estudios de fase uno se preocupan principalmente de evaluar la seguridad del medicamento. Esta fase inicial de pruebas en seres humanos se realiza en un número reducido de voluntarios saludables (de 20 a 100), a quienes generalmente se les paga por participar en el estudio. El estudio está diseñado para determinar lo que le ocurre al medicamento en el cuerpo humano; cómo se absorbe, se metaboliza y se excreta. Un estudio de fase I investiga los efectos secundarios que se presentan, a medida que se aumenta la cantidad de la dosis. Esta fase inicial de pruebas por lo general tarda varios meses. Cerca de un 70 por ciento de los medicamentos experimentales pasan esta fase inicial de pruebas.

Estudio de fase dos:

Una vez que un medicamento ha demostrado ser seguro, se debe probar su eficacia. Esta segunda fase de pruebas puede durar de varios meses a varios años, y en ella pueden participar hasta varios cientos de pacientes. La mayoría de los estudios de fase II son aleatorios. Un grupo de pacientes recibe el medicamento experimental, mientras un segundo grupo, llamado “de control”, recibe un tratamiento normal o un placebo. A menudo, estos estudios son de tipo “ciego”, es decir, ni los pacientes ni los investigadores saben a quién se le está dando el medicamento experimental. De esta forma, el estudio puede proporcionar a la empresa farmacéutica y a la FDA información comparativa acerca de la seguridad relativa del medicamento nuevo y su eficacia. Apenas un tercio aproximadamente de los medicamentos experimentales pasan con los estudios de fase I y II.

Estudio de fase tres:

En un estudio de fase III, el medicamento experimental se prueba en varios cientos o miles de pacientes. Estas pruebas a gran escala proporcionan a la empresa farmacéutica y a la FDA un entendimiento más acabado de la eficacia, los beneficios y el rango de posibles reacciones adversas del medicamento. La mayoría de los estudios de fase III son aleatorios y de tipo ciego.

Los estudios de fase III por lo general duran varios años. Entre un setenta y un 90 por ciento de los medicamentos que ingresan a los estudios de fase III pasan satisfactoriamente esta fase de pruebas. Una vez que se ha realizado satisfactoriamente la fase III, una empresa farmacéutica puede solicitar a la FDA aprobación para comercializar el medicamento.

Estudios post-marketing, de fase tres o cuatro tardías

En estudios de fase III o IV tardías, las empresas farmacéuticas tienen varios objetivos: (1) los estudios por lo general comparan el medicamento con otros medicamentos que ya se encuentran en el mercado; (2) los estudios por lo general están diseñados para controlar la eficacia a largo plazo de un medicamento y su efecto en la calidad de vida de un paciente; y (3) muchos estudios están diseñados para determinar la rentabilidad de la terapia con un medicamento en relación con otras terapias tradicionales y nuevas.

¿Quién paga la investigación clínica?

El financiamiento para la investigación clínica proviene del gobierno federal (a través de los Institutos Nacionales de Salud) y de la industria privada (empresas farmacéuticas y biotecnológicas). El patrocinador de la investigación contrata a médicos, que trabajan en una amplia variedad de entornos de atención de salud, para realizar el estudio clínico. A los médicos generalmente se les paga por paciente. La atención médica por lo general se proporciona sin costo para el paciente. Los pacientes también pueden recibir un pequeño pago por participar en un estudio clínico.

¿Debe usted participar en una investigación clínica?

Las personas participan en una investigación clínica por una serie de razones. Los voluntarios para estudios de fase II y III pueden tener acceso a medicamentos promisorios mucho antes que sus compuestos estén aprobados para el mercado. Normalmente, recibirán una excelente atención de parte de los médicos durante el transcurso del estudio. Esta atención también puede ser gratuita.

Los derechos y seguridad del paciente están protegidos de dos importantes formas: Primero, cualquier médico a quien una empresa farmacéutica o los NIH hayan otorgado una subvención debe obtener autorización del comité de revisión institucional para realizar el estudio. El comité de revisión, que a menudo está compuesto de médicos y personas no expertas, tiene a su cargo examinar el protocolo del estudio a fin de garantizar que se protejan los derechos del paciente, y que el estudio no presente un riesgo indebido o innecesario para el paciente. Segundo, cualquier persona que participe en un estudio clínico en los Estados Unidos debe firmar un formulario de “consentimiento informado”, en el cual se detalla la naturaleza del estudio, los riesgos involucrados y las cosas que pueden ocurrirle al paciente en el estudio. El consentimiento informado le dice a los pacientes que tienen derecho a abandonar el estudio en cualquier momento.

Los pacientes que consideren participar en una investigación clínica deben conversar al respecto con sus médicos o cuidadores médicos. Además, deben comprender las credenciales y experiencia de las personas y el establecimiento involucrados en la realización del estudio.

Otras preguntas pueden ser:

• ¿Cuánto durará el estudio?

• ¿Dónde se realizará el estudio?

• ¿Qué tratamientos se utilizarán y cómo?

• ¿Cuál es el propósito principal del estudio?

• ¿Cómo se controlará la seguridad del paciente?

• ¿Existen riesgos involucrados?

• ¿Cuáles son los posibles beneficios?

• ¿Cuáles son los tratamientos alternativos además del que se está probando en este estudio?

• ¿Quién patrocina este estudio?

• ¿Tengo que pagar alguna parte del estudio?

• ¿Qué sucede si resulto dañado en el estudio?

• ¿Puedo optar a permanecer con este tratamiento aun cuando termine el estudio?

¿Dónde puede obtener más información sobre investigación clínica?

Para obtener más información acerca de la participación en estudios clínicos, consulte la publicación de CenterWatch Informed Consent: A Guide to the Risks and Benefits of Volunteering for Clinical Trials. Recomendado por el Instituto de Medicina, el consentimiento informado ha aparecido publicado en las principales revistas de salud, periódicos, radio pública nacional y televisión.